СОВРЕМЕННЫЕ АСПЕКТЫ РАЗВИТИЯ КЛЕТОЧНЫХ ТЕХНОЛОГИЙ
Северин С.Е.
Председатель Совета Директоров ЗАО «Русские Биотехнологии», Генеральный директор НИИ медицинской экологии Комитета здравоохранения г. Москвы
Применение клеточной терапии включает лечение онкологических, инфекционных, аутоиммунных заболеваний, а также восстановление некоторых тканей организма, таких как сердечная мышца, хрящевая и костная ткани. В сущности, началом клеточной терапии можно считать первые опыты по переливанию донорской крови. В настоящее время клеточная терапия используется для восстановления иммунной системы после радио- и химиотерапии раковых заболеваний.
Ключевыми моментами в развитии клеточной терапии являются источники клеток, необходимый объём (количество клеток, которое требуется выделить или нарастить) и способ сохранения клеток. Возможности клеточной терапии расширяются по мере того, как становятся доступными новые методы выделения, поддержания жизнеспособности и наращивания клеток вне организма. В то же время, достигнуты значительные успехи в технологии, позволяющей идентифицировать и избирательно выделять нужные типы клеток, например, специализированные клетки-предшественники определенных тканей или стволовые клетки, которые могут быть использованы для клеточной терапии.
Клеточная терапия обещает быть эффективной против широкого спектра заболеваний, затрагивающих значительную часть населения большинства стран. Рынок продуктов и технологий клеточной терапии чрезвычайно велик и продолжает расширяться. Ускоренная разработка методов клеточной терапии вызвана тем, что она потенциально является средством от многих, наиболее опасных на сегодняшний день, заболеваний. Болезни сердца, рак, нарушения метаболизма и заболевания, связанные с возрастным фактором, такие, как болезнь Альцгеймера и остеоартрит, являются основными причинами заболеваемости и смертности в промышленно-развитых странах. В случае успеха, клеточная терапия может обеспечить восстановление поврежденных тканей, что избавит значительную часть населения от проблем, связанных с их заболеваниями. Кроме того, использование методов клеточной терапии может привести к экономически эффективному выходу из положения, в котором оказались правительственные и страховые системы здравоохранения большинства развитых стран, стоящие перед перспективой оказания всё возрастающей необходимой медицинской помощи всё более пожилому населению.
Восприимчивость рынка к продуктам и технологиям для клеточной терапии будет зависеть от их доступности и простоты использования, а также от их стоимости и возможности её компенсации медицинскими страховыми компаниями. По мере того, как будет совершенствоваться законодательство, регулирующее проведение работ и оказание услуг в этой области, устанавливаться механизмы страхового возмещения их стоимости для пациентов, а также разрабатываться новые продукты, развитие рынка этих продуктов и технологий значительно ускорится. Основной предпосылкой этого является то, что для многих заболеваний практически не существует альтернативных способов лечения.
Достоверные статистические данные по одному из основных направлений развития клеточных технологий в настоящее время - использованию стволовых клеток, позволяют прогнозировать развитие рынка в ближайшем будущем. Ежегодно в США производится примерно 20 000 операций по трансплантации стволовых клеток, а всего в мире, преимущественно в Европе, - около 40 000 таких операций. Мировой рынок использования технологии стволовых клеток только в операциях на костном мозге оценивается более, чем в 400 миллионов долларов США. Рынок клеточной терапии для препаратов стволовых клеток варьирует и в США и в Европе от 100 до 150 миллионов долларов, давая в сумме 200 – 300 миллионов долларов. На сегодняшний день отрасль, о которой идет речь, выглядит ещё достаточно разрозненной и относительно мало финансируемой. Она пока находится в самой ранней стадии развития. Большая часть ключевых продуктов проходит в настоящее время различные этапы клинических испытаний. После их завершения и выхода продуктов на рынок годовой объём продаж в области клеточной терапии может достичь 30 миллиардов долларов (прогноз на 2010 год). Такой быстрый рост должен стать результатом успешного завоевания рынка продуктами, не имеющими аналогов и конкурентов. Если на данный момент основной доход от использования клеточной терапии приносит трансплантация клеток костного мозга или гематопоэтических (кроветворных) стволовых клеток, то во второй половине текущего десятилетия ожидается расширение других сегментов, включающих продукты для регенерации тканей, иммунной терапии и генетически модифицированные клетки. Предположительно 50% продаж будет приходиться на продукты для регенерации тканей.
В России и странах СНГ клеточные технологии используют пока очень ограниченно, во-первых, из-за недостатка методологического и технического оснащения, и во- вторых из-за отсутствия нормативных документов, регламентирующих применение этих методов. Тем не менее, в ряде медицинских центров и клиник РФ и Украины проводятся трансплантации эмбриональных и стволовых клеток человеческого и животного происхождения с целью ревитализации, то есть омоложения, организма и коррекции гормонального статуса. Стоимость такой услуги не опускается ниже нескольких тысяч долларов США.
Государственное регулирование работ с эмбриональными стволовыми клетками:
В США разрешено работать с уже существующими линиями эмбриональных стволовых клеток. Президентский указ ограничил работу с эмбриональными стволовыми клетками только теми клеточными линиями, которые были получены до 9 августа 2001 года. Только эти линии могут быть использованы для федеральных фундаментальных исследований. NIH (Национальные Институты Здоровья) утверждает, что около 70 различных линий соответствуют этому критерию. Письменное же указание NIH говорит об 11 линиях. Заключения же ведущих ученых говорят о том, что необходима работа с новыми линиями.
Что касается работы с гемопоэтическими стволовыми клетками, то поскольку разнообразие методов, используемых в отделениях и центрах гемопоэтических СК, для работы со стволовыми клетками представлено очень широко, управление по питанию и лекарственным средствам (Food and Drug Administration – FDA) США выступило инициатором разработки стандартов забора, обработки, хранения распространения и трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Эти стандарты были разработаны в результате совместных усилий ААВВ –Американской ассоциации банков крови, FDA и FAHCT – Фонда для аккредитации терапии гемопоэтическими клетками. В 2000 году выпущено второе издание, озаглавленное Standards for Hematopoietic Progenitor Cell Services (Стандарты служб гемопоэтических клеток-предшественников).
Эти стандарты освещают четыре специфических вопроса:
В Германии и Швейцарии закон запрещает получение эмбриональных стволовых клеток, но разрешает ученым работать с импортированными линиями эмбриональных СК, а также с эмбриональными СК животных и СК из тканей взрослого человека.
Во Франции закон запрещает репродуктивное клонирование, но разрешено работать с уже созданными линиями и получать новые линии с целью терапевтического клонирования органов и тканей больного человека.
В Великобритании, Бельгии и Швеции разрешены эксперименты с эмбриональными стволовыми клетками для терапевтического клонирования клеток больного человека, разрешено создание банков эмбриональных СК. Разрешено создание и клонирование предимплантационных зародышей ( до 14-го дня развития) для изолирования линий эмбриональных стволовых клеток. Репродуктивное клонирование запрещено. Лицензии на работу с ранними зародышами и эмбриональными СК выдаются специальной государственной комиссией.
В России принят закон о временном пятилетнем моратории на репродуктивное клонирование. Нет никаких законодательных ограничений на работы с эмбриональными стволовыми клетками с целью терапевтического клонирования. Статус предимплантационных зародышей и внутриутробной жизни не имеет юридической нормы. Поэтому законодательство о правах человека не распространяется на внутриутробное развитие человека. Права зародышей могут быть защищены только средствами биоэтики. Т.е ситуация аналогична той, которая сложилась в Великобритании, Бельгии и Швеции, где разрешено клонирование ранних зародышей человека для получения эмбриональных стволовых клеток.